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全球首例獲准應用於臨床疾病的CRISPR療法
2024.04.15
全球首例獲准應用於臨床疾病的CRISPR療法
作者 / 編輯部
508期
去（2023）年11月起，英國藥品和保健品監管局（Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency, MHRA）、美國食品和藥物管理局（US Food and Drug Administration, FDA）、歐洲藥品管理局（European Medicines...
CRISPR英國美國歐洲鐮刀型紅血球海洋性貧血
血管中的「鐮刀」：紅血球異常的遺傳疾病
2020.08.01
血管中的「鐮刀」：紅血球異常的遺傳疾病
作者 / 賴昭正／前清大化學系教授、系主任、所長；合創科學月...
608期
鐮刀型紅血球疾病是單基因突變引起的遺傳疾病，因為紅血球中的血紅蛋白錯誤，使得紅血球由圓盤狀變成鐮刀型，進而阻塞血管造成患者出現貧血、疼痛等病徵，容易早夭。目前的治療方法包括骨髓移植、基因療法與阻止血紅蛋白...
紅血球血友病基因療法鐮刀型紅血球疾病器官
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