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近日，科學家在治療第1 型糖尿病的領域，取得了重大進展。一篇刊登於《新英格蘭醫學雜誌》（The New England Journal of Medicine）的研究指出，首次有研究團隊成功將經過CRISPR-Cas12b基因編輯技術改造後的胰島細胞植入糖尿病患者體內。初步移植結果顯示，這些改造後的細胞不僅能在體內存活數月並分泌胰島素，它們更成功躲過了免疫系統的攻擊，使患者無需依賴傳統移植手術所必須、但會帶來高風險的免疫抑制藥物，為全球近千萬名第1 型糖尿病（Type 1 Diabetes Mellitus）患者帶來了新的希望。

第1型糖尿病是一種自體免疫疾病，患者的免疫系統會錯誤攻擊胰臟內負責製造胰島素的β細胞，患者在缺乏胰島素的狀況下，血糖無法被有效調控，長期下來會嚴重傷害心臟、腎臟與眼睛等器官。雖然移植胰島是一種可行的療法，但仍受限於捐贈細胞稀缺，且患者必須終身服用強效免疫抑制劑等問題，因為使用這些藥物可能導致感染、器官毒性等副作用。

為解決這些難題，美國Sana Biotechnology公司開發了一項新療法，利用CRISPR基因編輯技術，為捐贈的胰島細胞披上一層「免疫偽裝」。研究人員首先去除捐贈者胰島β細胞表面的HLA-I和HLA-II蛋白質，這兩者是免疫系統判斷「外來者」的主要標記。接著，他們再進一步改造β細胞，讓它大量表現名為CD47的蛋白質，向免疫細胞發出「別攻擊我」的訊號。這些經過改造的細胞被稱為「免疫豁免細胞」（hypoimmune cells），理論上可以安全地植入任何患者體內。

研究團隊於小鼠、靈長類動物實驗驗證後，進入人體實驗階段，參與臨床試驗的患者是一名42歲的瑞典男性，於1987年確診為第1 型糖尿病。團隊透過多次注射，將約8000萬個經CRISPR基因編輯後的細胞植入患者的前臂肌肉。在移植的三個月後，團隊藉由雙模態正子斷層造影（dual positron emission tomography）、磁振造影（magnetic resonance imaging, MRI）確認這些細胞仍存活於患者體內，並能隨血糖變化分泌胰島素。血液檢測同樣證實，患者的免疫系統對這些細胞視若無睹，並未產生排斥反應。Sana Biotechnology後續數據更指出，這些細胞在六個月後依然持續運作，且沒有被免疫系統清除。

這項試驗目前僅有一名受試者，且移植細胞的劑量只有理想治癒劑量的7％，因此患者仍需注射胰島素來控制血糖。另一方面，這項研究結果也尚未經過其他科學家的審查。根據歐盟法規的要求，研究團隊還需要繼續監測患者15年，以證實Sana Biotechnology的方法能穩定避免免疫排斥。

儘管如此，這項研究結果仍為第1 型糖尿病的治療帶來新的希望。研究團隊的長期目標，是將這項技術應用於可大量獲得的幹細胞上，先進行基因編輯，再誘導幹細胞分化成胰島細胞，以徹底解決胰島細胞來源不足的問題。

新聞來源
Leslie, M. (2025 August 4). Immune-dodging cells could give diabetes
treatment a shot in the arm. Science. https://www.science.org/content/article/immune-dodging-cells-could-give-diabetes-treatment-shot-arm
https://www.wired.com/story/no-more-injections-crispr-offers-new-hope-for-treating-diabetes/.